
心血管疾病基因治療:借鑑失敗,邁向成功
By Editor-Jane on
心血管疾病除了會嚴重危害患者生活品質並大幅增加國家醫療負擔,其死亡率在各國也長期穩居十大死因的前三名。儘管外科手術、藥物、以及監測工具日新月異,也能有效延長患者壽命,但已經受損的心臟或血管組織仍難以恢復至健康狀態。即使心臟移植能拯救嚴重心臟衰竭病患,但一「心」實在難求,故尋找其他療法實乃刻不容緩。這十幾年來,基因操作技術的長足進步使得基因療法被寄予厚望,不過目前為止尚未有明確進展。究竟過去為什麼失敗,未來該怎麼發展?鑑往,或許有助於知來。
過去心血管疾病基因治療臨床試驗所遭遇的挫折
自 2002 年的 AGENT 臨床試驗開始 [1] ,基因治療嘗試用於人類心血管疾病已經有十年以上的歷史。試驗結果多顯示基因療法無明顯的安全性疑慮,但對於相關症狀和指標卻也沒有顯著改善。以 AGENT 試驗為例,檢測的療法是為心血管疾病患者以導管注射纖維母細胞生長因子 4 互補 DNA (FGF-4 cDNA) 的腺病毒載體至冠狀動脈,期望能加速新血管生成以恢復缺血心肌的血液及養分供應。儘管這項療法順利通過第一與第二期臨床試驗的安全性和初步療效考驗,但第三期之 AGENT-3 及 AGENT-4 試驗 (2007 年) 卻因治療組與對照組在跑步機運動的表現無顯著差異而被迫提前中止 [2]。








